Alle voorbeelden en proeven tot nu toe hebben betrekking op somatische celtherapie .
Dat wil zeggen, ze veranderen alleen de genetica van cellen in de patiënt, anders dan het spermacel of de eicellen van de kiem.
Germline gentherapie betreft
Gentherapie op kiembaancellen genereert veel controverses omdat eventuele veranderingen erfelijk worden (omdat nageslacht het gemanipuleerde DNA ontvangt). Dit maakt het bijvoorbeeld mogelijk om niet alleen een genetisch defect dat bubble boy-syndroom veroorzaakt bij de patiënt te corrigeren, maar om het defect ook blijvend te elimineren in volgende generaties van die familie. Dit voorbeeld is een relatief zeldzame genetische ziekte, maar er zijn nog vele andere, bijvoorbeeld de ziekte van Huntington of de spierdystrofie van Duchenne, die vaker voorkomen en in theorie kunnen worden geëlimineerd in families die aan deze aandoeningen lijden.
Hoewel het elimineren van een ziekte volledig in een gezin een spectaculair voordeel is, is de zorg dat, als er iets onvoorziens gebeurt (zoals de leukemie, het werd geïntroduceerd bij een deel van de eerste groep kinderen die werden behandeld voor een immunodeficiëntiesyndroom met behulp van een gentherapiebenadering) , het genetische probleem wordt doorgegeven aan de ongeboren kinderen van toekomstige generaties.
De bezorgdheid over het propageren van kiemlijnfouten of bijwerkingen van gentherapie voor toekomstige generaties is zeker zelf serieus genoeg om elke overweging van kiemlijngenetische therapie te stoppen, maar fouten zijn niet het enige probleem.
Genetische verbeteringen zijn nu geen zorg
Een andere zorg is dat dit soort manipulatie de mogelijkheid zou kunnen openen genen in te brengen om waargenomen gunstige eigenschappen te bieden, zoals verhoogde intelligentie, neiging tot hoogheid of zelfs specifieke oogkleuren.
Morele zorg over het gebruik van deze technologie voor genetische verbeteringen is echter niet echt een directe praktische vraag, omdat de wetenschap onvoldoende inzicht heeft in de genetica die bij de meeste van dit soort complexe kenmerken betrokken is, om gentherapie-benaderingen te maken om ze te veranderen, zelfs haalbaar op dit punt.
Controverses over Germline-therapieën en de wetenschappelijke methode
Eind jaren negentig was er een aanzienlijke hoeveelheid discussie over het potentieel van kiemlijn-gentherapie en de ethische bezwaren die daarmee gepaard gaan. Er waren een aantal artikelen over dit onderwerp in Nature en de Journal of the National Cancer Institute. De Amerikaanse Vereniging voor de Bevordering van de Wetenschap organiseerde zelfs het Forum over menselijke kiemlijninterventies in 1997, waar wetenschappelijke en religieuze vertegenwoordigers leken te focussen op wat wel of niet zou moeten worden gedaan, in plaats van de werkelijke staat van de wetenschap op dat moment.
Interessant genoeg is er echter weinig actuele discussie over kiemlijntherapie. Misschien heeft de tragedie van Jesse Gelsinger, die stierf als gevolg van een ernstige allergische reactie tijdens een gentherapieproef aan de Universiteit van Pennsylvania in 1999, en de onvoorziene ontwikkeling van leukemie bij de kinderen die werden behandeld voor een immuunstoornis in de vroege jaren 2000, veroorzaakt een bepaald niveau van nederigheid, en produceerde een betere waardering van de van zorgvuldige controles en voorzichtige experimentele procedure.
De huidige nadruk lijkt meer te liggen op het produceren van solide resultaten en robuuste procedures om op te bouwen in plaats van de enveloppe naar voren te duwen om nieuwe spectaculaire genezingen te bereiken. Zeker, verbazingwekkende resultaten zullen optreden, maar om praktische en veilige behandelingen te produceren zijn vele rigoureuze, methodische en vaak ploeterende wetenschappelijke studies noodzakelijk.
Toekomstig potentieel voor Germline-therapieën
Naarmate de vooruitgang in het veld vordert en de genetische manipulatie van de mens echter robuuster, voorspelbaarder en routineuzer wordt, zal zeker de kwestie van kiemlijntherapieën opnieuw naar voren komen. Velen tekenen al duidelijke scheidslijnen en richtlijnen over wat wel of niet toegestaan is. De katholieke kerk heeft bijvoorbeeld specifieke richtlijnen gegeven over het type gentherapie dat zij geschikt acht.
Weinigen zouden roekeloos genoeg zijn om vandaag kiemlijn-therapeutische proeven te overwegen gezien ons huidige beperkte begrip van deze zeer complexe procedure.
Hoewel onderzoekers in Oregon actief een zeer gespecialiseerde vorm van kiemlijn-gentherapie nastreven, die alleen het DNA dat in de mitochondriën is verdeeld, verandert. Zelfs dit werk heeft echter kritiek getrokken. Zelfs met een veel beter begrip van genomica en genetische manipulatie sinds de eerste gentherapie-test in 1990, zijn er nog steeds grote hiaten in het begrijpen.
Het is waarschijnlijk dat er uiteindelijk dwingende redenen zijn om kiembaantherapieën uit te voeren. Het opstellen van richtlijnen over hoe toekomstige toepassingen van gentherapie gereguleerd moeten worden, zou echter alleen gebaseerd zijn op speculaties. We kunnen alleen maar gissen naar onze toekomstige capaciteiten en kennis. De werkelijke situatie, wanneer deze aankomt, zal anders zijn en zal waarschijnlijk zowel het ethische als het wetenschappelijke perspectief veranderen.