Het ontwikkelen en verkopen van medicijnen is een enorme industrie, waarbij bedrijven elk jaar miljarden aan inkomsten binnenhalen. Wereldwijd zal de verkoop van geneesmiddelen op recept in 2018 naar verwachting $ 1.3 biljoen overtreffen. De verkoop van Pharma is groter dan het bruto binnenlands product van 15 landen, gecombineerd. Voor sommige mensen, vooral diegenen met zeldzame ziekten, kunnen de kosten van deze levensmedicijnen dierbaar zijn. Weesgeneesmiddelen, medicijnen die zijn ontwikkeld om ziekten te behandelen die slechts door een paar mensen worden ervaren, kunnen gemakkelijk tot in de zes cijfers kosten.
Sommige verzekeringsmaatschappijen zullen niet alle of een aanzienlijk deel van deze geneesmiddelen afdekken, waardoor gezinnen en getroffen personen de kosten zelf moeten dragen. Dit is een aanzienlijke financiële last voor velen en heeft veel aandacht voor de sector veroorzaakt.
Sommige maatregelen zijn getroffen om kosten te compenseren, zoals non-profitorganisaties en programma's voor hulp bij het nemen van een recept. Hoewel deze voor sommigen nuttig kunnen zijn, komt een groot percentage van de mensen niet in aanmerking en moet deze uit eigen zak betalen voor deze levensreddende medicijnen.
01 Glybera
De maker, UniQure, zei in 2017 dat het niet zou zijn dat het de handelsvergunning van het medicijn in Europa niet zou vernieuwen. Ondanks het hoge prijskaartje heeft Glybera nooit gepakt vanwege de uiterst beperkte vraag van de patiënt.
02 Soliris
Soliris kan patiënten tot $ 700.000 per jaar kosten, een effectief medicijn dat wordt gebruikt om paroxismale nachtelijke hemoglobinurie te behandelen. Slechts 8.000 mensen in de wereld hebben de aandoening. De ziekte vernietigt rode bloedcellen, waardoor patiënten infecties, bloedarmoede en bloedstolsels hebben.
In september 2017 hebben de Canadese autoriteiten de fabrikant Alexion Pharmaceuticals de opdracht gegeven om de prijs van Soliris te verlagen.
03 Elaprase
Elaprase wordt gebruikt voor de behandeling van het Hunter-syndroom, een buitengewoon zeldzame aandoening bij slechts 500 mensen in de Verenigde Staten die de hersenfunctie en de fysieke ontwikkeling remmen. De jaarlijkse kosten voor het medicijn bedragen meer dan $ 500.000.
04 Naglazyme
Naglazyme wordt gebruikt voor de behandeling van het syndroom van Maroteaux-Lamy, een aandoening die de bindweefsels aantast. Veel voorkomende symptomen zijn dwerggroei, geremde ontwikkeling, hartproblemen en hersenbeschadiging. Het medicijn kost meer dan $ 365.000.
05 Cinryze
Cinryze behandelt een aandoening die angio-oedeem wordt genoemd, een aandoening die bij 50.000 mensen in de Verenigde Staten een ziekte treft. Voor een bedrag van $ 350.000 per jaar, beheert het medicijn zwelling van de handen, keel en maag.
06 Folotyn
Folotyn is een therapie voor een zeldzame vorm van kanker genaamd T-cellymfoom. Het wordt beschouwd als een laatste redmiddelbehandeling die zes weken duurt. Voor een prijs van meer dan $ 320.000 is niet aangetoond dat het de levensduur verlengt, dus wordt het meestal alleen in extreme omstandigheden gebruikt.
07 Acthar
Acthar is voorgeschreven voor de behandeling van infantiele spasmen of toevallen. Deze aandoening is meestal van invloed op kinderen tussen de vier en elf maanden oud, maar Acthar is goedgekeurd voor de behandeling van kinderen tot twee jaar oud. Het wordt ook gebruikt voor de behandeling van verschillende aandoeningen bij volwassenen, waaronder multiple sclerose. Het kost meer dan $ 200.000 per jaar.
Een studie uit 2017 in het Journal of the American Medical Associaton betwistte de effectiviteit van Acthar, wat suggereert dat het niet effectiever was dan andere, minder dure behandelingen die beschikbaar waren.
08 Myozyme
Myozyme is een behandeling voor Pompe, een zeldzame en soms dodelijke ziekte die het hart en de skeletspieren aantast. Wanneer het baby's betreft, valt de mortaliteit vaak in het eerste jaar. Myozyme is een lysosomaal glycogeen-specifiek enzym dat in onderzoeken de overlevingskansen verhoogde en patiënten minder afhankelijk maakte van beademingsapparatuur. De jaarlijkse kosten liggen tussen $ 100.000 en $ 300.000 per jaar. Het is momenteel niet beschikbaar in de VS.